Bola povolená vôbec prvá génová liečba pacientov, ktorá je založená na CRISPR
Spojené kráľovstvo ako prvé na svete schválilo genetickú liečbu pomocou metódy CRISPR. CASGEVY pomôže pacientom s ochoreniami krvi.
Farmaceutická spoločnosť Vertex Pharmaceuticals Inc. v spolupráci s CRISPR Therapeutics oznámili, že Spojené kráľovstvo podmienečne schválili použitie genetickej terapie CASGEVY na liečbu takzvanej kosáčikovej anémie a beta thalassemie.
Kosáčiková anémia je genetické ochorenie červených krviniek. Bežne majú červené krvinky diskový tvar, ktorý im dovolí pohybovať sa aj cez najmenšie krvné cievy. Pri kosáčikovej anémii majú červené krvinky tvar kosáku alebo polmesiaca. Kvôli tomuto netradičnému tvaru nie sú schopné vykonávať svoju funkciu. Pri kosáčikovej anémii nastáva upchávanie ciev a zabraňuje sa prístupu kyslíka a živín k orgánom a tkanivám. Dôsledkom býva aj bolesť a poškodenie tkaniva.
Jedinou možnosťou liečby je transplantácia kmeňových buniek od vhodného darcu. Len málo pacientov má túto možnosť k dispozícii. V opačnom prípade si vyžaduje celoživotnú liečbu.
Beta thalassemia sa rovnako radí medzi ochorenia krvi a vyznačuje sa zníženou syntézou beta reťazcov hemoglobínu až jej úplnou absenciou. Táto porucha môže viesť až k závažnej anémii no môže byť aj bezpríznaková. Rovnako ako v prípade kosáčikovej anémie, aj tu sa vyžaduje transplantácia kmeňových buniek od vhodného darcu alebo celoživotná liečba.
Prvé schválenie genetickej liečby na svete
Spoločnosť Vertex oznámila, že Spojené kráľovstvo schválilo liečbu pacientov vo veku 12 rokov a vyššie a zároveň ide o obrovský krok vpred nielen pre Spojené kráľovstvo, ale aj pre celý svet.
Neprehliadnite
“Dnes je historický deň, pretože autorizácia liečby CASGEVY v Spojenom kráľovstve je prvou regulatívnou autorizáciou CRISPR terapie na svete,” tvrdí Reshma Kewalramani.
CRISPR terapia je genetická liečba, ktorá sa zakladá na skupine DNA sekvencii nachádzajúcich sa v genómoch prokaryotických organizmov. CRISPR tvoria základ technológie CRISPR/Cas9, ktorá môže byť použitá na úpravu génov v organizmoch. Táto forma genetickej úpravy má širokú škálu aplikácií. Môže sa použiť ako výskumný nástroj pre biológiu, vývoj biotechnologických produktov a potenciálne aj na liečbu chorôb. CRISPR technológia dáva vedcom možnosť aktivovať gény bez zmeny DNA a použiť ich pri liečbe ochorení vrátane toho, ktoré popisuje spoločnosť Vertex.
“Dúfam, že toto predstavuje len prvú z mnohých aplikácií technológie, ktorá získala Nobelovu cenu. Pomocou nej môžeme pomôcť vhodným pacientom trpiacim závažnými ochoreniami,” tvrdí Samarth Kulkarni, CEO spoločnosti CRISPR Therapeutics.
Genetická liečba CASGEVY prešla dvoma globálnymi klinickými testami, v rámci ktorých sa jej podarilo naplniť hlavné očakávania. Pacienti po podstúpení liečby nemuseli podstupovať transfúzie minimálne 12 mesiacov, no priaznivé účinky tejto liečby môžu trvať celý život. Ako spoločnosti vysvetľujú, autorizácia tejto genetickej liečby predstavuje novú nádej pre pacientov trpiacich vážnymi ochoreniami, ktorí čakajú na inovatívne spôsoby liečby. Po odsúhlasení metódy CASGEVY urobia vedci a farmaceutické spoločnosti všetko pre to, aby pacientom poskytli prístup k tejto liečbe najskôr, ako to bude možné.
Komentáre