„Zázračný liek“, ktorý slúži ako regeneratívna liečba pre ALS a iné neurodegeneratívne ochorenie, idú testovať na ľuďoch
ALS je smrteľné neurodegeneratívne ochorenie, počas ktorého pacient postupne stráca kontrolu nad motorickými funkciami.
Biofarmaceutická spoločnosť Spinogenix pracuje na jedinečnom novom lieku, ktorý dokáže obnoviť synapsie v mozgu a zlepšiť tak zdravie pacientov po celom svete. Liek sa môže použiť napríklad na liečbu ALS.
Nový liek 29. mája schválila aj Americká správa potravín a liečiv, skrátene FDA. Liek je schválený na klinické testovanie nového lieku, ktorý sa označuje ako SPG302. Klinické testy vyhodnotia bezpečnosť, toleranciu a ďalšie faktory lieku. Tento liek sa má podávať pacientom jedenkrát denne vo forme tablety.
“Úspešne sa nám podarilo zvládnuť prvú fázu štúdie na zdravých jedincoch v Austrálii a teší nás, že sme získali schválenie od FDA. Jedinečný prístup lieku SPG302 pri regenerovaní synapsií ponúka od základov odlišnú formu liečby,” vysvetľuje Stella Sarraf, zakladateľka spoločnosti Spinogenix.
Liek sa sústredí na stratu synapsií, čo je centrálnym symptómom ochorenia ALS. Existujúce liečby dokážu len spomaliť priebeh ochorenia, nie ho zastaviť, čo je pre pacientov nedostačujúce. Spoločnosť verí, že liekom SPG302 poskytne pacientom novú nádej a hlavne že sa im podarí vylepšiť ich životy.
ALS, alebo amyotrofická laterálna skleróza, je progresívne smrteľné neurodegeneratívne ochorenie. Choroba postupne napreduje a to vedie k postupnej degenerácií a strate buniek centrálnej nervovej sústavy. V praxi pacient pomaly stráca schopnosť ovládať vôľou ovplyvniteľné svalové pohyby. Postupne stráca kontrolu nad svalmi, pričom dochádza k ich atrofii. V posledných fázach ochorenia mozog nedokáže ovládať väčšinu svalov a pacient ostáva paralyzovaný. Psychické a mentálne schopnosti nie sú nijak narušené. Ochorením ALS trpel aj jeden z najväčších géniov sveta, vedec Stephen Hawking.
Dokáže liek pomôcť pacientom?
Momentálne prebieha fáza 1/2 v Austrálii. Výskumníci ukončili dávkovanie lieku zdravým pacientom. Tu sa ukázalo, že liek má excelentnú tolerovateľnosť a úrovne krvnej plazmy sa zhodujú s výsledkami zvieracích modelov. Minulý mesiac sa začalo aj s dávkovaním lieku pacientom trpiacim ALS.
Neprehliadni
“ALS je komplexné ochorenie ovplyvňujúce kognitívne a motorické funkcie, rovnako však aj reč a dýchanie. Nový liek SPG302 funguje na úrovni synapsií tak, že ich dokáže regenerovať,” vysvetľuje doktor Merit Cudkowicz, ktorý sa podieľa na testovaní.
Táto štúdia je prvou, ktorá pracuje s ľuďmi, trpiacimi ochorením ALS. Zároveň predstavuje mimoriadne dôležitý krok k zisteniu, či SPG302 skutočne dokáže navrátiť stratené motorické funkcie.
Ako sme už spomenuli, SPG302 je pilulkou, ktorá sa podáva raz za deň. Slúži ako regeneratívna liečba pre ALS a iné neurodegeneratívne ochorenie. Tento liek dokáže obnoviť synapsie, kľúčové prepojenia medzi neurónmi. Vďaka synapsiám vieme rozmýšľať, plánovať alebo ovládať naše ruky a nohy. Liek je prvým na svete, ktorý takýmto spôsobom skúša vyliečiť toto zákerné neurodegeneratívne ochorenie.
Komentáre